Stocul QURE se ridică după ce FDA aprobă cel mai scump medicament al său vreodată

Food and Drug Administration tocmai a aprobat cel mai scump medicament al său vreodată - o terapie cu gene pentru hemofilie B de la Companiile Carlisle (CSL) Şi UniQure (QURE) — și stocul QURE a apărut miercuri.

X

Între timp, BioMarin (BMRN) acțiunile au izbucnit după ce FDA a declarat că nu va organiza o reuniune a comitetului consultativ pentru a discuta despre terapia genică a hemofiliei A. Acești consilieri fac recomandări fără caracter obligatoriu către FDA după ce au discutat despre beneficiile și riscurile medicamentelor experimentale. Roctavianul BioMarin este deja aprobat în Europa.

On bursa de azi, stocul QURE a crescut cu 14.6% la 26.36. Acest lucru a extins cursul acțiunilor de la o creștere de 7.1% marți. Acțiunile au depășit a cumpărați punct la 25.91 dintr-o consolidare, conform MarketSmith.com.

Acțiunile BioMarin au crescut cu 7.3% la 97.79. Asta a împins stocul BioMarin să iasă din a baza cu dublu fund cu o intrare la 92.86.

Stoc QURE: prețul este peste așteptări

Perfuzia UniQure este aprobată pentru pacienții cu hemofilie B în prezent sub un regim de prevenire numit terapie cu factor IX sau care au antecedente de hemoragii potențial mortale sau episoade de sângerare grave. La un cost unic de 3.5 milioane de dolari, Carlisle și UniQure speră că medicamentul este un remediu.

Analiștii spun că aprobarea este cel mai bun scenariu pentru UniQure, compania care a dezvoltat inițial Hemgenix înainte de a colabora cu Carlisle în etapele ulterioare. Eticheta nu limitează terapia la niciun grup specific de pacienți și nu include o avertizare „cutie neagră”.

„Având în vedere incertitudinea privind aprobările terapiei genice pentru hemofilie și prudența investitorilor, credem că acesta este un factor pozitiv major pentru UniQure și o reducere a riscurilor pentru poveste”, a declarat analistul UBS Eliana Merle într-un raport miercuri.

Prețul de 3.5 milioane de dolari este peste o recomandare a Institutului pentru Revizuire Clinică și Economică. Organizația nonprofit a spus cel mai mult terapii genetice pentru hemofilie ar fi rentabil la 2.5 milioane de dolari. Raportul a examinat prețuri între 2 și 3 milioane de dolari, pe baza comentariilor directorilor.

Analistul SVB Securities, Joseph Schwartz, a spus că prețul mai mare decât se aștepta reprezintă probabil populația mică de pacienți cu hemofilie B. Cu toate acestea, el consideră aprobarea ca fiind pozitivă pentru pacienții cu episoade de sângerare frecvente și necesitatea „terapiei profilaxice împovărătoare”.

Pacienții vor fi monitorizați timp de trei ore după perfuzia cu Hemgenix. Apoi, ei vor trebui să fie supuși unei monitorizări săptămânale timp de trei luni pentru a urmări eventualele complicații hepatice. Schwartz notează că tratamentul preventiv cu factor IX este de obicei administrat săptămânal.

„Credem că aceste cerințe de monitorizare au sens și vor fi privite ca un sacrificiu util pentru posibila liberalizare a terapiei cu factori, sângerări și leziuni articulare pentru o lungă perioadă de timp”, a spus el într-un raport.

Are un rating de performanță superior la acțiunile QURE.

Alte eforturi de terapie genetică ale UniQure

Conform termenilor acordului, Carlisle va fi responsabil pentru comercializarea Hemgenix. În schimb, UniQure va primi până la 1.5 miliarde de dolari în plăți de referință suplimentare și o redevență pentru vânzările de la mijlocul adolescenței până la intervalul scăzut de 20%. UniQure are și drepturi de producție.

„Vedem (a) aprobarea ca un eveniment cheie de reducere a riscurilor pentru potențialul viitor de flux de numerar al UniQure”, a spus Schwartz. „De asemenea, credem că acest lucru este de bun augur pentru potențialul de aprobare pentru Roctavian BioMarin în hemofilia A.”

Aprobarea, de asemenea, dă credibilitate eforturilor UniQure în alte domenii ale terapiei genice. Investitorii sunt probabil mai precauți cu privire la activitatea companiei în boala Huntington. Trei din 14 pacienți din studiul UniQure au prezentat reacții adverse grave.

„Remarcăm că actualizarea fazei 1 și a fazei 2 este încă ghidată în al doilea trimestru al anului 2023 și ar putea fi un catalizator informativ pentru programul cu primele date privind funcționale (obiective)”, a spus Merle, analistul UBS.

Ea are un rating de cumpărare pe acțiunile QURE și și-a ridicat prețul țintă la 42 de la 40.

Urmăriți-o pe Allison Gatlin pe Twitter la @IBD_AGatlin.

AȚI PUTEA DORI, DE ASEMENEA:

Medtronic atinge minimul de doi ani în ceea ce privește decalajul trimestrial – dar analiștii caută puncte luminoase

Vezi de ce afacerea cu cancer a lui Gilead duce stocul la un pas de febră

Obțineți alerte de cumpărare și vânzare în timp util cu clasamentul IBD

Stocuri de cumpărat și urmărit: IPO-uri de top, capitaluri mari și mici, stocuri de creștere

Găsiți cele mai bune investiții pe termen lung cu liderii IBD pe termen lung