Producătorul medicamentului Alzheimer, Leqembi, se așteaptă la aprobarea completă a FDA în această vară

Producător de medicamente japonez Eisai se asteapta ca Food and Drug Administration sa aprobe pe deplin tratamentul pentru Alzheimer Leqembi in aceasta vara, ceea ce ar extinde accesul la noul anticorp scump sub Medicare.

CEO-ul SUA, Ivan Cheung, a declarat că FDA, care a acordat aprobarea accelerată în ianuarie, ar putea acorda aprobarea deplină de îndată ce iulie, dacă compania primește o „evaluare prioritară” accelerată pentru a demonstra o îmbunătățire semnificativă a modului în care este tratată precoce Alzheimer.

„Vorbim literalmente despre aproximativ cinci luni distanță, așa că ne îndreptăm cu siguranță cu CMS chiar acum”, a declarat Cheung pentru CNBC într-un interviu joi. Centers for Medicare and Medicaid Services este agenția federală care va determina cât de larg este acoperit Leqembi, pe care Eisai l-a costat la 26,500 de dolari pe an, pentru pacienții diagnosticați cu Alzheimer precoce.

Compania, care a dezvoltat medicamentul cu Biogen, se estimează că 100,000 de persoane vor primi un diagnostic precoce de Alzheimer și vor deveni eligibile pentru Leqembi până în 2026, deși numărul persoanelor nediagnosticate este aproape sigur mai mare.

Asociația Alzheimer estimează că peste 2,000 de persoane cu vârsta de 65 de ani și peste progresează de la demență ușoară la moderată din cauza bolii pe zi, ceea ce îi face ineligibili pentru Leqembi.

Boala Alzheimer timpurie afectează de obicei persoanele cu vârsta de 65 de ani și peste, provocând tulburări cognitive și alte probleme. Leqembi s-a arătat promițător în încetinirea progresiei bolii în acea populație, dar prezintă riscuri de umflare și sângerare a creierului.

Medicare a publicat ghiduri în aprilie 2022 care limitează acoperirea pentru medicamentele pentru Alzheimer, cum ar fi Leqembi, care utilizează tratamente cu anticorpi pentru a viza placa care provoacă boala. Conform statutului actual de aprobare accelerată a Eisai, Medicare va acoperi doar costurile persoanelor în studiile clinice aprobate de FDA sau National Institutes of Health.

Eisai are și-a încheiat etapa a treia a procesului și nu mai înscrie pacienți. Aceasta înseamnă că medicamentul este în prezent la îndemâna celor mai mulți, cu excepția celor foarte bogați. Cheung a spus că compania nu are cunoștință de pacienți care au reușit să obțină Leqembi acoperit prin Medicare în acest moment.

Chiar dacă primește aprobarea deplină în cadrul procesului de „revizuire prioritară” al FDA, Medicare ar putea încă limita acoperirea la pacienții înscriși în studii de cercetare aprobate de CMS, agenția care conduce programele federale de asigurări de sănătate Medicare și Medicaid.

Compania și-a depus toate datele din faza a treia cu cererea de aprobare completă în ianuarie și ar trebui să primească un răspuns de la FDA în martie dacă agenția își va accepta cererea. Dacă agenția decide să revizuiască cererea lui Leqembi cu prioritate, ar putea lua o decizie finală în termen de șase luni.

Beneficiarii Medicare care sunt de acord să participe la studii de cercetare susținute de CMS, care sunt mai ample decât studiile clinice, ar primi acoperire dacă Leqembi primește aprobarea deplină. Dar este posibil ca CMS să fie de acord cu o acoperire și mai largă, posibil fără restricții, dacă agenția stabilește că există un nivel ridicat de dovezi care susțin tratamentul, a spus Cheung.

„Cu un nivel ridicat de dovezi… restricțiile ar trebui să fie foarte limitate, sau poate chiar fără restricții și aceasta este poziția lui Eisai”, a spus Cheung. „Credem că beneficiarii Medicare ar trebui să aibă acces nestingherit, acces larg și simplu la Leqembi, deoarece datele îndeplinesc aceste criterii”, a spus el.

Dacă Medicare continuă să restrângă acoperirea, oamenii din comunitățile rurale s-ar confrunta cu un dezavantaj, deoarece instituțiile medicale și universitățile sunt concentrate puternic în orașele mai mari.

Mai mult de 70 de membri ai Congresului i-au cerut luna aceasta secretarului de sănătate Xavier Becerra și administratorului CMS Chiquita Brooks-LaSure să ușureze restricțiile de acoperire asupra Leqembi pentru a asigura un acces mai mare în toată America.

„Pacienții, familiile și îngrijitorii care trăiesc în zone rurale și defavorizate ar trebui să aibă aceleași șanse de acces la tratament”, au scris parlamentarii. „Este o povară fizică și financiară enormă pentru beneficiarii Medicare să petreacă nenumărate ore călătorind la instituții de cercetare limitate care găzduiesc studiile.”

Dacă totul decurge conform așteptărilor lui Eisai, FDA ar acorda aprobarea deplină, iar CMS ar oferi o acoperire nerestricționată pentru Leqembi. În acest scenariu, Eisai anticipează că aproximativ 100,000 de pacienți cu Alzheimer diagnosticați precoce vor fi eligibili până în anul trei de lansare a medicamentului. Eisai a spus că la fabrica Biogen din Elveția există o capacitate de producție suficientă.

Dar Cheung a spus că provocarea majoră cu lansarea Leqembi este că medicii nu sunt orientați spre diagnosticarea precoce a Alzheimer, deoarece există atât de puține tratamente. De asemenea, CMS trebuie să ofere o rambursare largă pentru testele de diagnosticare, a spus Cheung. Acestea includ scanări PET, limitate în prezent la una pe viață, și teste de lichid cefalorahidian, care sunt rambursate la o rată scăzută, potrivit companiei. 

„De fiecare dată când trebuie să adoptați o nouă procedură de diagnosticare, va dura ceva timp”, a spus Cheung. „Trebuie să aibă loc rambursarea acestor proceduri de diagnosticare, iar radiologii și furnizorii de servicii medicale din întreaga țară trebuie să înceapă să facă asta. Și există o perioadă de timp necesară pentru ca oamenii să ajungă la curent cu cum să facă asta”, a spus el.

Aproximativ 15% dintre pacienții eligibili sunt mai tineri de 65 de ani și sunt acoperiți în cea mai mare parte prin asigurări private, a spus Cheung. Asigurătorii privați așteaptă în mare măsură o decizie de acoperire CMS, deși unii ar putea decide să ia deciziile de acoperire mai devreme, a spus el. Eisai va oferi asistență de coplă pentru persoanele care sunt acoperite în mod privat, a spus Cheung.

„Există mai multă flexibilitate și abordări multiple pentru a oferi un acces foarte bun, cu costuri de buzunar foarte, foarte mici pentru acești indivizi”, a spus CEO-ul. Eisai are o program pentru a oferi Leqembi fără costuri pacienților neasigurați care îndeplinesc criteriile de eligibilitate.

Cheung a spus că costul anual de 26,500 de dolari al Leqembi ar trebui să scadă în timp. În prezent, tratamentul este administrat de două ori pe lună, dar Eisai dezvoltă un regim de întreținere în care pacienții ar primi o singură doză lunară după primele 18 luni de tratament.

„Nu este încă aprobat. Ne așteptăm să solicităm dozarea de întreținere până la sfârșitul anului fiscal viitor”, a spus Cheung. Dozarea de întreținere ar reduce costul Leqembi cu aproximativ jumătate, a spus el.

CMS a declarat în ianuarie că ar extinde acoperirea dacă Eisai furnizează date care să răspundă la întrebări despre beneficiile Leqembi în încetinirea declinului cognitiv și potențialele daune cauzate de efecte secundare, cum ar fi hemoragiile cerebrale.

„Unul dintre lucrurile pe care le-aș sublinia este, după cum știți, în această clasă specială, [ne] doream cu adevărat să avem mai multe informații pe măsură ce aflăm ce vor face aceste produse”, a spus administratorul CMS Brooks-LaSure, marți, în timpul unei sunați cu reporterii. „Dar continuăm să fim deschiși să auzim date noi de la producători și susținători.”

Eisai spune că datele din faza a treia a studiului răspunde la aceste întrebări cu un nivel ridicat de dovezi, a spus Cheung.

Politica de acoperire a Medicare este controversată. Asociația Alzheimer, într-o scrisoare din decembrie către CMS, a cerut o acoperire completă și nerestricționată a Leqembi. Robert Egge, directorul de politici al asociației, a declarat că este prima dată când CMS a decis preventiv să nu acopere o viitoare clasă de medicamente în mod implicit.

Politica Medicare provine din controversele legate de Aduhelm, un alt tratament cu anticorpi Alzheimer dezvoltat de Eisai și Biogen. FDA a acordat aprobarea accelerată pentru acest tratament în 2021, în ciuda faptului că consilierii independenți ai agenției au spus că dovezile nu demonstrează că a încetinit boala. Trei consilieri a demisionat din cauza deciziei FDA. O ancheta Congresului în decembrie a constatat că aprobarea lui Aduhelm era „plină de nereguli”.

Medicare a decis în aprilie anul trecut să restricționeze acoperirea tuturor anticorpilor monoclonali care vizează placa cerebrală pentru tratarea bolii Alzheimer până când va primi mai multe dovezi care demonstrează un beneficiu pentru pacienți.

„Nu este o politică rezonabilă pentru că nu există niciun motiv pentru care au trebuit să facă asta pe bază de clasă”, a spus Egge.

Academia Americană de Neurologie, cea mai mare asociație de neurologi din lume, a declarat Medicare într-o scrisoare la începutul acestei luni că există un consens în rândul experților săi că studiul clinic de fază a treia pentru Leqembi a fost bine conceput și datele sunt semnificative din punct de vedere clinic și statistic.

Rezultatele studiului clinic, publicat în New England Journal of Medicine, a constatat că declinul cognitiv a fost cu 27% mai lent în 18 luni la persoanele care au primit Leqembi, comparativ cu cei care nu au primit tratamentul. Dar au existat și preocupări legate de siguranță cu unii pacienți care se confruntă cu umflarea creierului și sângerare.

Moartea unui participant la un studiu clinic din zona Chicago ar putea fi, de asemenea, posibil legată de lecanemab, potrivit unui scrisoare de cercetare publicată în New England Journal of Medicine în ianuarie

Președintele AAN, Dr. Orly Avitzur, a cerut CMS să-și revizuiască limitările de acoperire, astfel încât să existe un acces mai larg pentru Leqembi în cazul în care tratamentul primește aprobarea tradițională a FDA.