Stoc CRSP: primul medicament CRISPR de editare genetică ar putea fi aici mai devreme decât credeți

Crispr Therapeutics (CRSP) a declarat marți că va începe să solicite Food and Drug Administration să aprobe ceea ce ar fi primul tratament de editare genetică care va apărea pe piață folosind tehnologia CRISPR de unde își ia numele companiei. Stocul CRSP a crescut.

X

Pentru aprobarea FDA, Crispr și partener Vertex Farmaceutice (VRTX) au spus că vor începe să depună cererea pentru tratamentul bolilor de sânge în noiembrie. Ei plănuiesc să termine acest proces în primul trimestru. Ei caută aprobarea în boala cu celule falciforme și beta talasemie.

Cronologia este amânată ușor înapoi, dar este puțin probabil ca acest lucru să facă o mare diferență comercială, a declarat Brian Abrahams, analistul RBC Capital Markets, într-un raport adresat clienților. Cu toate acestea, el rămâne precaut cu privire la absorbția finală a medicamentului, denumit în prezent exa-cel.

„Rămânem conservatori cu privire la potențialul de vânzări (exa-cel) în raport cu baza de venituri (a lui Vertex),” a spus el. El vede 550 de milioane de dolari în potențial de vânzări pe termen lung.

Dar în tranzacționarea înainte de piață bursa de azi, știrea a determinat stocul CRSP cu 3.1% mai mare, aproape de 63. Acțiunile Vertex au crescut, de asemenea, cu 1.2% lângă 280.

Stoc CRSP: Sunt necesare date pe termen lung

Abrahams are un rating de performanță sectorial pentru acțiunile Vertex și nu oferă un rating pentru acțiunile CRSP. El observă că acest tratament de editare genetică CRISPR necesită ca pacientul să fie mai întâi supus unui pretratament cu o formă de chimioterapie. El așteaptă medicamente de editare genetică care nu necesită acest pas.

Crispr și Vertex folosesc editarea genelor pentru a restabili capacitatea pacientului de a produce celule sanguine sănătoase. Într-un comunicat recent de date, companiile au avut date de siguranță pe parcursul unui an pentru 23 de pacienți și date pe doi ani pentru patru pacienți, a spus el. Este dintr-un total de 75 de pacienți.

FDA dorește probabil mai multe date pe termen lung, a spus Abrahams.

„Ne așteptăm ca până la sfârșitul primului trimestru, ei să aibă aproximativ 48 de pacienți la un an și 23 de pacienți la doi ani de urmărire”, a spus el.

Stocul CRSP a rămas cu mult sub nivelul său 50 de zile în mișcare medie de la închiderea de luni, conform MarketSmith.com.

Urmăriți-o pe Allison Gatlin pe Twitter la @IBD_AGatlin.

AȚI PUTEA DORI, DE ASEMENEA:

Piața sa prăbușit săptămâna trecută; De ce stocul IBD al zilei Neurocrine Biosciences nu a făcut-o

Manioc scade după ce a respins noile afirmații cu privire la investigația privind falsificarea datelor

Aflați cum să cronometrați piața cu strategia de piață ETF a IBD

Urmați premarketul și acțiunea după deschidere cu experți IBD

Stocuri de cumpărat și urmărit: IPO-uri de top, capitaluri mari și mici, stocuri de creștere