Biotehnologia a fost adesea printre cele mai populare sectoare din Raportul MoneyShow Cele mai bune alegeri, sondajul nostru anual al consilierilor de știri de top ai națiunii. Raportul din acest an nu face excepție; iată un pachet de șase idei biotehnologice preferate pentru anul care vine.
Joe Cotton, Cotton's Tehnic Vorbind
Științe ale maniocului (SAVA) este o companie de biotehnologie clinică cu risc ridicat, cu recompensă ridicată; Candidatul său principal de droguri este Simufilam - un medicament pentru Alzheimer - aflat în prezent în studii de fază 3. Ceea ce face acest stoc atât de interesant este că Simufilam pare să îmbunătățească cunoașterea la pacienții cu Alzheimer, nu doar să încetinească progresia bolii. Dacă va fi aprobat, ar putea deveni cu ușurință un medicament de mai multe miliarde de dolari.
În august 2021, o firmă de avocatură care reprezintă vânzătorii în lipsă admiși a înaintat o petiție a cetățeanului la FDA din SUA, solicitând oprirea studiilor clinice ale maniocului cu Simufilam, susținând, printre altele, manipularea datelor în articole științifice scrise de oamenii de știință de la Cassava, inclusiv un studiu din 2005. Neuroştiinţe articol.
Ca urmare, stocul a scăzut de la 120 USD la 40 USD. Neuroştiinţe au reexaminat datele originale pentru articol și în decembrie 2021 au declarat că nu au găsit nicio dovadă care să susțină afirmațiile privind manipularea datelor.
Afirmațiile, deși aparent false, au aruncat o umbră asupra stocului de ceva timp. Dar acum, acțiunea acționează bine și ne așteptăm să continue puternic pe o traiectorie ascendentă. Iată catalizatori pentru o mișcare ascendentă continuă:
Compania a înrolat aproximativ 650 de pacienți în două studii de fază 3 și intenționează să înscrie un total de 1,750 de pacienți cu boală Alzheimer uşoară până la moderată în cele 2 studii ale Simufilam. Rezultatele programului său clinic de Faza 3 în curs de desfășurare sunt de așteptat să apară la jumătatea anului 2024.
De asemenea, compania a anunțat finalizarea administrării medicamentelor într-un studiu deschis al Simufilamului pentru aproximativ 200 de pacienți, conceput pentru a evalua medicamentul pe termen lung în siguranță și pentru a măsura modificările cognitive pe parcursul a 12 luni. Rezultatele pot fi anunțate aproximativ la sfârșitul anului 2022.
Se pare că cei din interior cred că Simufilam funcționează, deoarece doi directori și-au cheltuit banii câștigați din greu cumpărând acțiunile în august 2022. Directorul Richard Barry a cumpărat 36,159 de acțiuni la 23.79 USD pentru un cost de 860,223 USD. Și directorul Sanford Robinson a cumpărat 100,000 de acțiuni la 20.69 USD pentru un total de 2,069,000 USD. Atunci când directorii unei companii cumpără acțiunile companiei lor, este un mare plus care inspiră încredere.
Ne place stocul. Dacă Simufilam este aprobat, stocul ar putea crește mult. Dar rețineți că aceasta este o companie cu un singur medicament, iar stocul ar putea scădea la 1.00 USD dacă nu obține aprobarea medicamentului.
Mike Cintolo, Cabot Top Ten Trader
Biosciences neurocrine
Deși rar, medicamentul este un vânzător mare, cu un venit estimat de 1.4 miliarde de dolari în acest an, în creștere cu 30% față de anul trecut și, mai important, conducerea vede o mulțime de oportunități doar în zona sa de bază, cu mai mult de jumătate. milioane de pacienți nediagnosticați numai în SUA (se crede că doar 15% sunt atât diagnosticați, cât și sub tratament), așa că există potențialul ca vânzările Ingrezza să se dubleze cu mult peste timp în timp.
Neurocrine are, de asemenea, un alt produs de nișă probabil să ajungă pe piață în curând - este solicitat pentru aprobarea valbenazinei (probabil aprobare la începutul anului viitor), care tratează o altă boală care provoacă mișcări involuntare (efectul secundar al lui Huntington) care afectează poate 25,000 de oameni.
Cei doi ar trebui să mențină cifrele mai ridicate, analiștii văzând că nivelul de top va crește cu 20% anul viitor, în timp ce câștigurile ajung la aproape 4 dolari pe acțiune - toate în timp ce pipelinele excelente ale companiei continuă să progreseze. Credem că scena este pregătită pentru ca medicii și biotehnologii să ajute să conducă următorul progres și NBIX arată ca unul dintre câinii de top din acel grup.
Bogatul Moroney, Prognozele teoriei Dow
O economie americană cu creștere lentă este vulnerabilă la șocurile negative, în special în condițiile în care economia globală va avea probleme. Cu toate acestea, avem încă ideile favorite pentru câștigurile din anul următor, cum ar fi Vertex Farmaceutice
Cel mai mare produs al companiei de biotehnologie, Trikafta, tratează majoritatea celor 83,000 de pacienți cu fibroză chistică din America de Nord, Europa și Australia. Trikafta reprezintă 86% din vânzările de produse Vertex, dar managementul încă vede înălțimi mai mari înainte.
Compania continuă să caute aprobarea Trikafta pentru a trata diferite tipuri de pacienți cu fibroză chistică. Ajutat de eforturile sale de a determina alte țări să ramburseze pentru tratament, Vertex spune că medicamentul ar putea trata 90% dintre bolnavii de fibroză chistică din întreaga lume.
Desigur, bazarea pe un singur produs pentru atât de multe venituri adaugă risc stocului. Dar Trikafta se bucură de un avantaj de primă mutare și în prezent se confruntă cu o concurență limitată pe piața fibrozei chistice.
Vertex a reușit șapte ani consecutivi cu o creștere a vânzărilor de cel puțin 22%, iar profiturile operaționale au crescut cu cel puțin 24% în fiecare dintre cei cinci ani de când compania a devenit profitabilă.
Credem că Trikafta mai are loc să crească. În plus, compania avansează tratamente pentru alte afecțiuni, inclusiv o boală genetică numită deficit de alfa-1 antitripsină și siclemie. Medicamentele aflate în dezvoltare nu se produc întotdeauna, dar această conductă pare promițătoare.
Alegerea mea de top pentru investitorii speculativi pentru anul viitor este MannKind (MNKD) — un stoc pe care l-am ales ca favorit în ultimii ani. MannKind își păstrează în prezent toate drepturile asupra produsului său principal, Afrezza – o formă inhalabilă de insulină atât pentru diabetici de tip 1, cât și pentru diabetici de tip 2; compania continuă să facă incursiuni pe aceste piețe împotriva „celor trei mari” producători de insulină.
MannKind are acum un al doilea produs pe piață, precum și printr-un acord de licență cu partenerul său în proiect, United Therapeutics (UTHR). Acest produs (Tyvaso DPI) este pe piață doar de câteva luni, dar deja dă semne că va deveni un blockbuster. Nu numai că MannKind este plătit pentru producerea produsului (plus o mică majorare) pentru United Therapeutics, ci primește și o redevență pentru toate vânzările produsului.
MannKind a achiziționat recent și V-Go, o companie mică care are deja prezență în spațiul diabetului. În plus, o companie privată numită Receptor Life Sciences a licențiat sistemul de livrare a medicamentelor Technosphere al companiei pentru a dezvolta produse cu canabinoizi pentru epilepsie și anxietate.
În timp ce produsele dezvoltate de Receptor Life mai sunt încă câțiva ani înainte de a fi lansate pe piață, ele reprezintă potențialul pentru plăți de referință și redevențe suplimentare pe măsură ce își parcurg drumul prin procesul de studii clinice (și, la început, comercializarea la sfârșitul menționat). proces).
Cred că mai este mult spațiu de rulat înainte ca acțiunile să revină în sfârșit la ceva care seamănă mai mult cu valoarea justă. Drept urmare, investitorii sunt încurajați să aibă răbdare în ceea ce privește luarea de profituri dacă/când văd că acțiunile încep să crească. Așa cum este cazul de câțiva ani, MNKD este considerată o achiziție foarte puternică sub 5 USD și o achiziție sub 10 USD.
Anavex (AVXL), este o companie biofarmaceutică dedicată dezvoltării de noi candidați la medicamente pentru tratarea bolilor sistemului nervos central cu rezultate foarte încurajatoare până acum în boala Alzheimer, Parkinson și Sindromul Rett.
Vestea cea mare pentru Anavex a fost lansarea datelor preliminare de la 508 de pacienți, controlați cu placebo, dublu-orb, de 48 de săptămâni, faza 2b/3, studiul Alzheimer ANAVEX 2-73 (blarcamezină sau A2-73), care a testat 3 cohorte egale. cu placebo, doze orale de 30 mg sau 50 mg.
Mai întâi trebuie să subliniez două lucruri foarte importante:
1) A existat o întârziere în obținerea datelor de la unul dintre site-urile de încercare, ceea ce a dus la obținerea datelor de la compania terță de analiză statistică doar cu o zi înainte de programul de prezentare la conferința CTAD Alzheimer. Prin urmare, acest lucru a limitat ceea ce compania putea raporta cu exactitate la acel moment.
2) Unele dintre cele mai bune rezultate dintr-un studiu anterior au fost pentru 50 mg. cohorta, în timp ce cei 30 mg abia au funcționat. Cu toate acestea, TOATE analizele prezentate recent au fost pentru combinate Pacienți 30+50 mg ca o singură cohortă, diluând rezultatele eficacității.
Prin urmare, rezultatele care urmează să vină ar trebui să fie și mai bune odată ce compania raportează singură cohorta de 50 mg. Obiectivele principale au fost reducerea declinului cogniției (ADAS-COG) și a activităților vieții zilnice (ADCS-ADL) la 48 de săptămâni.
Cu privire la aceasta, compania a spus: „Studiul Anavex 2-73 (blarcamezină) a îndeplinit obiectivele primare și secundare cheie, care arată o reducere semnificativă statistic a declinului clinic la scalele cognitive și funcționale globale într-un studiu clinic al pacienților cu boala Alzheimer precoce.” (Scorurile de bază MMSE 20-28).
Și mai mult la obiect: „Tratamentul cu ANAVEX®2-73 a redus semnificativ statistic declinul cognitiv, măsurat cu ADAS-Cog, în comparație cu placebo la sfârșitul tratamentului prin 45% (p=0.033).”
Acesta este rezultatul cel mai semnificativ și direct pe punct de vedere publicat până acum pentru acest studiu, având în vedere că acesta a fost considerabil mai bun decât Biogen
Cu toate acestea, rezultatul slab al lecanemab a făcut ca cele două companii să crească peste noapte capitalizarea pieței cu 20 de miliarde de dolari. Majoritatea observatorilor cred că acest rezultat de fază 3 deschide calea pentru aprobarea probabilă a FDA. Cu toate acestea, medicamentul Anavex a învins lecanemabul cu o marjă largă (o încetinire de 45% față de 27%) în studiul său de fază 2b/3.
Dar iată chestia... Medicamentul Biogen necesită terapie prin perfuzie IV și RMN-uri periodice pentru a verifica umflarea și sângerarea creierului (două efecte secundare urâte ale lecanemab), în timp ce A2-73 este un pilulă și nu necesită RMN-uri periodice, a mare avantaj chiar ignorând că A2-73 a funcționat mai bine.
În timp ce datele deja lansate au fost superioare lecanemabului, odată ce datele de cohortă numai 50 mg ies, rezultatele ar trebui să fie considerabil mai bune decât pentru grupul combinat. Și mai bine doar pentru acei 85% care poartă gena normală SigmaR1, precum și pentru pacienții APOE2 și 3. (Încă o piață țintă mare.) Deci cred că datele de până acum au fost încurajatoare, dar Cel mai bun știrile urmează să vină – iar stocul rămâne favorit pentru 2023.
Joe Duarte, În opțiunile de bani
Tehnologii de modulare axonică (AXNX) este o mică companie de tehnologie medicală cu un viitor mare. Compania de echipamente medicale cu capital de piață de 3.4 miliarde de dolari se concentrează pe tratamentul incontinenței vezicii urinare și intestinale. Destul de sigur, acestea nu sunt lucruri pline de farmec. Cu siguranță aud în mod regulat plângeri legate de aceste probleme în practica mea medicală. Dar este o adevărată problemă de sănătate, care primește în sfârșit o soluție viabilă.
Luați în considerare faptul că, conform unui studiu CDC din 2014, 51% dintre persoanele neinstituționalizate de peste 65 de ani din SUA au avut un fel de episod de incontinență intestinală sau vezică. Mulți dezvoltă probleme cronice care pot duce la infecții frecvente și la agravarea bolilor de bază.
Afecțiunea este mai frecventă la femei decât la bărbați. Și îi afectează pe cei care suferă atât fizic, cât și psihologic. Poate cel mai important fapt de luat în considerare este că, pe măsură ce populația îmbătrânește și afecțiunile cronice precum diabetul, cresc și incidența incontinenței.
Compania are o strategie în două direcții - cu două produse care fac o diferență enormă pentru persoanele care suferă de incontinență. Unul este stimulatorul său sacral - un implant electronic care trimite impulsuri către nervii care controlează tonusul muscular și reglează capacitatea vezicii urinare de a se contracta - reducând astfel incontinența.
Celălalt este un gel permanent implantabil care este plasat în peretele uretrei și adaugă volum mușchilor slăbiți și astfel reduce sau previne scurgerea. Vânzările ambelor continuă să crească constant. În prezent, compania nu este profitabilă, dar are suficienti numerar în bilanț. (Pentru dezvăluire, Joe Duarte deține acțiuni la AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/